Una mujer con anemia falciforme ha sido curada de esta enfermedad genética mediante una terapia basada en la herramienta de edición genética CRISPR, según ha explicado ella misma en una intervención en el III Congreso Internacional de Edición del Genoma Humano, celebrado en Londres entre el 6 y el 8 de marzo.
La paciente estadounidense Victoria Gray, llevaba toda su vida sufriendo las complicaciones de la anemia falciforme, la enfermedad genética más frecuente en el mundo, la cual implica que los glóbulos rojos de la sangre tengan una forma distinta a la normal: en lugar de ser redondos tienen forma de medialuna. Esto provoca que no fluyan correctamente por los vasos sanguíneos, en los que se atascan y provocan fuertes dolores en todo el cuerpo que en muchas ocasiones requieren hospitalización, así como distintos daños orgánicos y un alto riesgo de infarto cerebral. En su intervención, Gray ha relatado su historia visiblemente emocionada. En 2019, estando en el hospital en una de las crisis de la enfermedad, le ofrecieron un tratamiento experimental que consistía en obtener células madre de su médula ósea y modificarlas con edición genética para después volverlas a introducir en su cuerpo una vez corregidas. No tuvo que pensárselo mucho, la respuesta fue que sí, participaría en el ensayo clínico. Así, los científicos extrajeron las células de Gray para modificarlas genéticamente en el laboratorio. Una vez que las células estuvieron preparadas, Gray tuvo que someterse a un tratamiento de quimioterapia para destruir sus células enfermas, tras lo cual, en julio de 2019, las “supercélulas”, como ella las llama, fueron introducidas en su cuerpo y regeneraron su sistema sanguíneo.
“Empecé a disfrutar de la vida que alguna vez sentí que se me estaba pasando. Puedo cuidar de mis hijos, disfrutar de las salidas en familia. Ya no siento dolores ni me han tenido que ingresar en el hospital. Mis hijos ya no viven con miedo de perder a su madre por la anemia falciforme. Incluso puedo plantearme buscar un trabajo a jornada completa”. Así, la vida de Gray ha cambiado por completo gracias a esta revolucionaria terapia génica.
Sin embargo, no todo es tan maravilloso como podría parecer a raíz de este caso. La posibilidad de que esta terapia pueda generalizarse a los pacientes que sufren esta enfermedad parece hoy en día remota. ¿El motivo? Su precio. Este tipo de tratamientos se sitúa entre los más caros del mundo, con un coste de alrededor de 2,8 millones de euros, sin contar los gastos derivados de la hospitalización necesaria y la quimioterapia. Este problema se ve agravado por el hecho de que más del 90% de casos de anemia falciforme se dan en África e India. Abaratar los costes de esta terapia es todo un desafío, pero este objetivo debe formar parte de la investigación en el desarrollo de estas terapias.
No hay comentarios:
Publicar un comentario